Yeni deneysel ilaç trigliseridi yüzde 80 düşürdü
Bir yıl süren çok‑ülkeli klinik araştırmada, şiddetli trigliserid yüksekliği taşıyan 757 hastaya üç ayda bir 25 mg deri altı plozasiran uygulandı. 24 ülkede yürütülen SHASTA‑3 ve SHASTA‑4 çalışması, hastaların ortalama yaşının 53 olduğu bir popülasyonda gerçekleşti. Bir yılın sonunda plozasiran grubunda SHASTA‑3’te %79, SHASTA‑4’te %81 oranında trigliserid düşüşü, plasebo grubunda ise yaklaşık %27 oranında düşüş kaydedildi. Bu sonuçlar, Avrupa Kardiyoloji Derneği’nin 2026 Münih kongresinde sunulmuş verilerle doğrulanmıştır.
Araştırmanın bir diğer önemli bulgusu, akut pankreatit vakalarının plozasiran kullanan hastalarda plaseboya göre %78 daha az görülmesiydi. Trigliserid seviyesi 880 mg/dL’nin üzerinde olan ve daha önce akut pankreatit geçirmiş yüksek riskli hastalarda ise plozasiran alanlarda pankreatit olayı gözlenmedi; bu durum plaseboya göre %100’lik bir azalma olarak rapor edildi. Ancak çalışmada bu alt grup küçük olduğu için ilacın pankreatiti tamamen önlediği sonucuna varılamamaktadır.
Plozasiran, RNA interferansı (RNAi) teknolojisi kullanarak APOC3 proteininin üretimini azaltmayı hedeflemektedir. APOC3, trigliseridlerin kan dolaşımında işlenmesinde önemli rol oynar ve onun düşürülmesi ile trigliseridler daha hızlı temizlenir. Güvenlik profili olumlu bulunmuş, karaciğer enzimleri dahil rutin laboratuvar testlerinde klinik açıdan önemli bir farklılık gözlenmemiştir. Çalışmayı bırakma oranı plozasiran grubunda %1,4, plasebo grubunda ise %0,8 olarak kaydedilmiştir. Prof. Gerald Watts, mevcut tedavi seçeneklerinin şiddetli hipertrigliseridemi hastalarında yetersiz kaldığını belirterek plozasiranı potansiyel yeni bir tedavi alternatifi olarak öne çıkarmıştır.
